鳥取大学研究シーズ集
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医療・健康
遺伝性疾患に対する低分子シャペロン治療薬の開発
研究者
難波 栄二 (生命機能研究支援センター長・教授)
キーワード
創薬、難治性疾患、治療法、シャペロン、低分子物質
概要
難治性の遺伝性疾患は、7000種類以上も存在し、そのほとんどが根本的な治療法がない。この中で酵素欠損であるライソゾーム病では酵素補充療法が開発されているが、脳の症状には効果がない。我々は、口から飲んで脳の症状に有効なシャペロン療法の開発を行なっている。ライソゾーム病の一つであるGM1-ガングリオシドーシスでは、モデルマウスの神経症状を改善する新たな低分子シャペロンの開発に成功した。今後は、ライソゾーム病だけではなく、多くの遺伝性疾患の低分子シャペロンを開発し、創薬に結びつけてゆく予定である。
概要図
優位性(従来・競合技術との比較)
・口から飲んで脳の病気の治療が可能である。
・我々の研究が世界をリードしており日本発の技術である。
応用分野
・医療分野
関連論文
・K. Higaki, L. Li, U. Bahrudin, S. Okuzawa, A. Takamura, K. Yamamoto, K. Adachi, R.C. Paraguison, T. Takai, H. Ikehata, L. Tominaga, I. Hisatome, M. Iida, S. Ogawa, J. Matsud, H. Ninomiya, Y. Sakakibara, K. Ohno, Y. Suzuki, E. Nanba“Chemical chaperone therapy: chaperone effect on mutant enzyme and cellular pathophysiology in β-galactosidase deficiency.”Hum Mutat, 32 (2011), 843-852.
・Y. Suzuki, S. Ichinomiya, M. Kurosawa, H. Ohkubi, H. Watanabe, H. Iwasaki, J. Matsuda, Y. Noguchi, K. Takimoto, M. Itoh, M. Tabe, M. Iida, T. Kubo, S. Ogawa, E. Nanba, K. Higaki, K. Ohno, R.O. Brady“Chemical chaperone therapy: Clinical effect in murine GM1-gangliosidosis.”Ann Neurol 62 (2007), 671-675.
・J. Matsuda, O. Suzuki, A. Ohshima, Y. Yamamoto, A. Noguchi, K. Takimoto, M. Itoh, Y. Yasuda, S. Ogawa, Y. Sakata, E. Nanba, K. Higaki, T. Ogawa, L. Tominaga, K. Ohno, H. Iwasaki, H. Watanabe, R.O. Brady and Y. Suzuki“Chemical chaperone therapy for brain pathology of GM1-gangliosidosis.”Proc. Natl. Acad. Sci. USA 100 (2003), 5912-15917.
その他の関連研究内容
遺伝性疾患の遺伝子診断
保有研究装置
学内共同教育研究施設であり遺伝子解析装置、細胞分取装置、質量分析装置、蛋白解析装置などの研究装置が整っている。
参考資料ダウンロード
シーズPDF
イノベーションジャパン配布資料
参考URL
研究者詳細
担当CD
産学・地域連携推進機構 コーディネーター  坂下 誠司
連絡先
E-MAIL:sakashita@cjrd.tottori-u.ac.jp 電話:0859-38-6484
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